囊性纤维化药物的组合被发现对2-5岁的儿童安全

　　原标题：囊性纤维化药物的组合被发现对2-5岁的儿童安全有效

　　在Ann＆Robert H. Lurie芝加哥儿童医院和其他中心开展的一项开放标签第3阶段研究证实，囊性纤维化药物lumacaftor和ivacaftor的组合对于2-5岁的儿童是安全有效的，其疾病由两个人引起F508del-CFTR基因突变的拷贝-最常见和最严重的囊性纤维化形式。这些数据发表在“柳叶刀呼吸医学”杂志上，是美国食品和药物管理局延长批准这项治疗的基础，包括2岁及以上的儿童。此前，该药物组合被批准用于6岁及以上的患者。

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　　“早期针对囊性纤维化遗传原因的治疗方法，我们希望能够阻止疾病进展并大幅改善长期预后，”研究作者Susanna A. McColley博士说，他是来自Lurie儿童和儿科教授的Stanley Manne儿童研究所的医学博士在西北大学费因伯格医学院。“在这项研究中，我们还看到了胰腺功能改善的证据，这表明我们可能能够逆转囊性纤维化对胰腺的损害。”

　　囊性纤维化是一种进行性遗传性疾病，可损害多个器官，包括肺和胰腺，平均预测存活期为47年。它是由CFTR基因突变引起的，导致盐和水流入和流出细胞不足。在肺部，这会产生粘稠粘稠的粘液，导致慢性肺部感染和严重的肺部疾病。甚至在出生前就会对胰腺造成损害，这会干扰营养的吸收和生长。

　　“我们的研究还表明，用lumacaftor / ivacaftor治疗可以改善囊性纤维化患儿的生长，”McColley博士说。“我们观察到治疗六个月后体重，身高和体重指数显着增加。”

　　除了疗效，该研究还证实，lumacaftor / ivacaftor在年轻人群中具有良好的耐受性。没有发现新的安全问题。